Раніше препарат Casgevy від Vertex дозволили й у Великій Британії, яка стала першою країною, що ліцензувала терапію редагування генів.
Окрім Casgevy, Управління з продовольства і медикаментів США також надало дозвіл на використання Lyfgenia від Bluebird Bio, яка використовує дещо відмінну техніку модифікації генів для доставки «налаштованих» стовбурових клітин.
Обидва препарати ліцензовані для лікування серповидно-клітинної анемії у пацієнтів віком від 12 років — в людей із подібним захворюванням виробляються еритроцити незвичайної форми, які живуть не так довго, як здорові клітини, і можуть блокувати кровоносні судини, викликаючи біль і небезпечні для життя інфекції. До цього єдиним постійним варіантом лікування була трансплантація кісткового мозку від близького донора (що має ризики відторгнення).
- За даними Центру з контролю та профілактики захворювань США, ця хвороба вражає близько 100 000 людей у США, у тому числі приблизно 1 з 365 народжених темношкірих дітей.
Casgevy базується на методі редагування геномів CRISPR вчених Дженніфер Дудни та Еммануель Шарпентьє, яких відзначили Нобелівською премією з хімії. Препарат, по суті, «обрізає» дефектні частини генів, які потім можна замінити новими ланцюгами нормальної ДНК (на практиці у пацієнта забирають кровотворні стовбурові клітини кісткового мозку, редагують їх у лабораторії та вводять назад, попередньо підготувавши організм до прийняття цих клітин. Весь процес займає кілька місяців, але має вилікувати пацієнта на тривалий термін, а потенційно на все життя). Генна терапія Bluebird, з іншого боку, працює шляхом введення модифікованих генів в організм через «непрацездатні віруси».
В окремих клінічних випробуваннях обидві терапії допомогли зменшити епізоди болю у пацієнтів, причому у 29 із 31, які отримували Casgevy, і у 28 із 32, які отримували Lyfgenia, спостерігалося покращення.
За даними Reuters, терапія Vertex-CRISPR має ціну в США у $2,2 млн, а Bluebird — $3,1 млн. Обидві — представлені як одноразові й будуть доступні на початку 2024 року.
Casgevy все ще перебуває на розгляді Європейського агентства з лікарських засобів.