Головна Наука В США схвалили інструмент редагування генів CRISPR — для лікування спадкових анемій у пацієнтів 12+

В США схвалили інструмент редагування генів CRISPR — для лікування спадкових анемій у пацієнтів 12+

by hostwx

Раніше препарат Casgevy від Vertex дозволили й у Великій Британії, яка стала першою країною, що ліцензувала терапію редагування генів.

Окрім Casgevy, Управління з продовольства і медикаментів США також надало дозвіл на використання Lyfgenia від Bluebird Bio, яка використовує дещо відмінну техніку модифікації генів для доставки «налаштованих‎» стовбурових клітин.

Обидва препарати ліцензовані для лікування серповидно-клітинної анемії у пацієнтів віком від 12 років — в людей із подібним захворюванням виробляються еритроцити незвичайної форми, які живуть не так довго, як здорові клітини, і можуть блокувати кровоносні судини, викликаючи біль і небезпечні для життя інфекції. До цього єдиним постійним варіантом лікування була трансплантація кісткового мозку від близького донора (що має ризики відторгнення).

  • За даними Центру з контролю та профілактики захворювань США, ця хвороба вражає близько 100 000 людей у ​​США, у тому числі приблизно 1 з 365 народжених темношкірих дітей.

Casgevy базується на методі редагування геномів CRISPR вчених Дженніфер Дудни та Еммануель Шарпентьє, яких відзначили Нобелівською премією з хімії. Препарат, по суті, «‎обрізає» дефектні частини генів, які потім можна замінити новими ланцюгами нормальної ДНК (на практиці у пацієнта забирають кровотворні стовбурові клітини кісткового мозку, редагують їх у лабораторії та вводять назад, попередньо підготувавши організм до прийняття цих клітин. Весь процес займає кілька місяців, але має вилікувати пацієнта на тривалий термін, а потенційно на все життя). Генна терапія Bluebird, з іншого боку, працює шляхом введення модифікованих генів в організм через «непрацездатні віруси‎».

В окремих клінічних випробуваннях обидві терапії допомогли зменшити епізоди болю у пацієнтів, причому у 29 із 31, які отримували Casgevy, і у 28 із 32, які отримували Lyfgenia, спостерігалося покращення.

За даними Reuters, терапія Vertex-CRISPR має ціну в США у $2,2 млн, а Bluebird — $3,1 млн. Обидві — представлені як одноразові й будуть доступні на початку 2024 року.

Casgevy все ще перебуває на розгляді Європейського агентства з лікарських засобів.

Читайте також

About Us

Soledad is the Best Newspaper and Magazine WordPress Theme with tons of options and demos ready to import. This theme is perfect for blogs and excellent for online stores, news, magazine or review sites. Buy Soledad now!

Latest Articles

© ProIT. Видання не несе жодної відповідальності за зміст і достовірність фактів, думок, поглядів, аргументів та висновків, які викладені у інформаційних матеріалах з посиланням на інші джерела інформації. Усі запити щодо такої інформації мають надсилатися виключно джерелам відповідної інформації.