Два биотехнологических стартапа из США — Fractyl и RenBio — объявили о прорыве в области генной терапии, который позволяет организму человека самостоятельно производить пептид GLP-1. Это вещество является ключевым в регулировании уровня сахара в крови и стимулирует выработку инсулина.
Об этом сообщает ProIT
Инновационные подходы к лечению ожирения и диабета
Современные лекарственные средства, в частности на основе семаглутида и тирзепатида (Wegovy, Zepbound, Ozempic), имитируют действие GLP-1 и предназначены для контроля веса, борьбы с ожирением и диабетом второго типа. Однако традиционные препараты требуют регулярных еженедельных инъекций. Вместо этого Fractyl и RenBio работают над технологиями, которые обеспечивают длительное действие после одной инъекции, перепрограммируя клетки на самостоятельную выработку GLP-1.
Обе компании уже добились успеха в испытаниях на мышах, а сейчас тестируют свои методы на свиньях, обезьянах и других крупных животных. Однако эффективность и безопасность этого подхода для людей еще предстоит доказать — для окончательных выводов нужны годы дополнительных исследований.
Эффективность, перспективы и безопасность
По данным Института Геллапа, применение инъекционных препаратов на основе GLP-1 в США за последний год удвоилось, а с 2022 года отмечается снижение уровня ожирения. Эксперты уверены, что именно эти препараты оказывают значительное влияние на положительную динамику.
Кроме снижения веса, такие средства помогают контролировать уровень глюкозы, снижают давление, риск сердечно-сосудистых заболеваний, улучшают функцию почек и предотвращают развитие хронических недугов. Администрация президента Дональда Трампа недавно анонсировала существенные скидки на препараты GLP-1, которые предоставляются в рамках федеральных программ.
На прошлой неделе компания Fractyl представила результаты исследований генной терапии Rejuva: за 3 недели у мышей вес снизился на 20%, а уровень сахара в крови оставался в пределах нормы даже при высококалорийном рационе. Технология основана на использовании модифицированного вируса, который доставляет в клетки генетические инструкции для производства GLP-1.
“Поскольку мы осуществляем вакцинацию локально, мы считаем, что нам понадобится очень низкая доза этого вируса, что дает нам уверенность в его потенциальной безопасности для людей”, — подчеркнул соучредитель и гендиректор Fractyl Health Харит Раджагопалан.
Специалисты отмечают, что такой подход, вероятно, будет необратимым и может вызвать долгосрочные нарушения в работе поджелудочной железы, которая отвечает за регулирование глюкозы. RenBio, в свою очередь, внедряет альтернативную технологию — инструкции ДНК для синтеза GLP-1 растворяют в солевом растворе и вводят внутримышечно. Короткие электрические импульсы помогают доставить генетический материал в клетки, превращая их в «фабрики» по производству нужного пептида.
Во время экспериментов на мышах инъекции солевого раствора вызывали потерю до 15% массы тела — это значительно превышало результаты в контрольной группе. Положительный эффект сохранялся как минимум год, а также улучшалась регуляция уровня сахара.