Біотехнологічна компанія Manhattan Genomics оголосила про наміри використовувати інноваційну технологію CRISPR–Cas9 для редагування геномів людських ембріонів з метою попередження спадкових захворювань та генетичних розладів.
Про це розповідає ProIT
Новий підхід до лікування генетичних хвороб
Засновницею стартапу є Кеті Тай, яка в 18 років залишила навчання в університеті, щоб створити свою першу біотехнологічну компанію. За наступні одинадцять років вона започаткувала кілька проєктів, які займалися аналізом результатів генетичних тестів і впровадженням цифрових рішень для охорони здоров’я. Тай називає себе «біотехнологічною Барбі», а стартап Manhattan Genomics порівнює з «Манхеттенським проєктом» — масштабною науковою програмою США зі створення атомної бомби у 1940-х роках. На її переконання, більшість американців підтримують ідею редагування генів.
Цього року разом з Еріоною Хісоллі, колишньою керівницею відділу біологічних наук у Colossal Biosciences (техаський стартап, відомий проектами з відродження вимерлих тварин, наприклад мамонтів), Кеті Тай заснувала Manhattan Genomics. У команду компанії входить фахівець з біоетики та вчені-експерти з репродуктивної біології нелюдоподібних приматів, які відповідатимуть за перевірку безпеки технології перед початком досліджень на людських ембріонах.
Безпека, етика та виклики сучасної генної інженерії
Попри амбітні плани, деталі найближчих кроків компанії залишаються нерозголошеними. Кеті Тай анонсує проведення масштабних досліджень і випробувань безпеки, перш ніж розпочнуться перші спроби редагування ембріонів. Деякі науковці вважають, що поки зарано комерціалізувати редагування людських генів через потенційні ризики для здоров’я та етичні дилеми. Сучасні методи генної інженерії вже використовуються для лікування хвороб крові у дітей і дорослих, однак маніпуляції з ембріональним геномом мають значно складніші наслідки.
«Більшість науковців свого часу засудили Хе Цзянькуя та закликали ввести мораторій на будь-яке клінічне редагування спадкових генів. У США федеральне фінансування не може бути використане для досліджень редагування генів на людських ембріонах. Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів та медикаментів США (FDA) не схвалить клінічне редагування генів людських ембріонів».
Технологія CRISPR–Cas9 вже отримала схвалення для застосування у терапії, наприклад, при лікуванні хвороб крові шляхом редагування ДНК у стовбурових клітинах. Проте такий підхід відрізняється від змін у ембріональних клітинах, оскільки модифікації у ембріоні передаються майбутнім поколінням, а наслідки подібних втручань важко прогнозувати. Помилки у редагуванні можуть спричинити серйозні генетичні порушення.
Кеті Тай та Еріона Хісоллі наголошують, що з часів відомого китайського біофізика Хе Цзянькуя, який у 2018 році заявив про перше редагування ембріонів людини задля підвищення стійкості до ВІЛ, технології значно вдосконалилися. З’явилися нові методи, зокрема редагування основ та прайм-редагування, які забезпечують більшу точність та знижують ризик небажаних змін у ДНК. Проте дослідники все ще вивчають потенційні побічні ефекти цих інноваційних підходів.
Варто зазначити, що Тай мала особисті стосунки з Хе Цзянькуєм, однак наразі, за її словами, не підтримує з ним зв’язків і він жодним чином не пов’язаний з Manhattan Genomics.
На сьогодні більшість експертів дотримуються думки, що для широкого впровадження редагування геномів людських ембріонів ще не настав час, оскільки бракує наукових даних щодо безпеки та доцільності таких втручань.
