Біотехнологічна галузь володіє сучасними інструментами для редагування генів і розробки нових препаратів, однак тисячі рідкісних захворювань залишаються без ефективного лікування. Керівники компаній Insilico Medicine та GenEditBio вважають, що ключовим бар’єром тривалий час була нестача кваліфікованих фахівців, але зараз штучний інтелект стає потужним каталізатором, який дозволяє вченим вирішувати завдання, що раніше залишалися поза увагою через брак ресурсів.
Про це розповідає ProIT
ШІ як драйвер розвитку фармацевтики та генетики
Президент Insilico Medicine Олексій Аліпер на Web Summit Qatar окреслив прагнення компанії створити так званий «фармацевтичний суперієкт» — багатозадачну й мультимодальну модель, здатну вирішувати численні завдання у сфері пошуку ліків з надлюдською точністю. Insilico нещодавно запустила «MMAI Gym» для тренування універсальних великих мовних моделей, подібних до ChatGPT і Gemini, щоб вони досягали результатів спеціалізованих систем.
Як пояснює Аліпер, така технологія необхідна для підвищення продуктивності фармацевтичної галузі та подолання нестачі кадрів, адже тисячі захворювань досі не мають методів лікування, а багато рідкісних хвороб залишаються поза увагою. Платформа Insilico аналізує біологічні, хімічні й клінічні дані, формує гіпотези про мішені захворювань і підбирає кандидатні молекули, автоматизуючи процеси, які раніше потребували залучення численних хіміків і біологів. Це дозволяє швидко знаходити перспективні ліки, перепрофілювати вже існуючі препарати та суттєво скорочувати витрати і час розробки.
Insilico вже застосувала свої моделі для визначення можливості використання наявних ліків у лікуванні бічного аміотрофічного склерозу (ALS) — рідкісного неврологічного захворювання. Проте кадровий дефіцит залишається проблемою не лише на етапі розробки ліків, адже багато хвороб потребують втручання на фундаментальному біологічному рівні.
Інновації у генної терапії: точна доставка та використання даних
GenEditBio представляє «другу хвилю» CRISPR-редагування геному, яка передбачає перехід від редагування клітин поза організмом до точкової доставки інструментів безпосередньо у потрібні тканини. Мета компанії — зробити редагування генів одноразовою ін’єкцією, спрямованою саме на уражені ділянки.
“Ми розробили власний ePDV — інженерований білковий транспортний засіб, який нагадує вірусну частинку. Ми навчаємося в природи й використовуємо методи машинного навчання, щоб знаходити віруси з афінністю до конкретних типів тканин”, — зазначила співзасновниця та CEO GenEditBio Тянь Чжу.
GenEditBio володіє бібліотекою тисяч унікальних полімерних наночастинок — транспортних засобів для доставки інструментів генного редагування у вибрані клітини. Їхня NanoGalaxy-платформа використовує штучний інтелект для аналізу хімічних структур і визначення їхньої відповідності до конкретних тканин, прогнозуючи хімічні зміни, які дозволять транспортувати генетичний вантаж без імунної відповіді. Результати лабораторних випробувань ePDV повертаються у ШІ для подальшого вдосконалення.
Чжу підкреслює, що ефективна і точна доставка є обов’язковою умовою для редагування геному in vivo. Такий підхід робить терапію доступнішою і дешевшою для пацієнтів у світі, а нещодавно компанія отримала дозвіл FDA на випробування CRISPR-терапії для лікування дистрофії рогівки.
Виклики даних і перспективи розвитку біотехнологічної галузі
Попри стрімкий розвиток, біотехнології, що базуються на ШІ, досі стикаються з проблемою нестачі якісних даних. Моделювання складних випадків біології людини вимагає великих масивів достовірної інформації, якої бракує дослідникам.
Аліпер наголошує на необхідності збирання більше «даних істини» від пацієнтів, адже нинішні набори даних переважно походять із західних країн, що створює упередження й обмежує універсальність моделей. Insilico автоматизувала лабораторії, які масово генерують багаторівневі біологічні дані без людського втручання, й інтегрує їх у власну платформу.
Тянь Чжу переконана, що необхідні для ШІ дані вже містяться у самій людській ДНК, яка протягом тисячоліть еволюції набула властивостей «інструкції» для роботи генів. Завдяки ШІ та новим моделям, таким як AlphaGenome від Google DeepMind, ці знання стають дедалі доступнішими.
GenEditBio проводить паралельне тестування тисяч наночастинок у лабораторії, отримуючи цінні для ШІ дані, які використовуються для навчання моделей і розвитку партнерських проєктів. Серед майбутніх напрямків — створення цифрових двійників людей для віртуальних клінічних випробувань, хоча ця технологія лише на етапі становлення.
Як зазначає Аліпер, нині щороку схвалюється близько 50 нових препаратів, а для зростання показників і появи більшої кількості персоналізованих терапевтичних рішень необхідний подальший розвиток штучного інтелекту та біотехнологій.